Блог

Aug 03, 2023

HUIDAGENE THERAPEUTICS ПОЛУЧАЕТ НАЗНАЧЕНИЕ FDA ДЛЯ РЕДКОГО ДЕТСКОГО ЗАБОЛЕВАНИЯ ДЛЯ HG004 ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ НАСЛЕДСТВЕННОЙ СЛЕТОТЫ

Новости предоставлены 07 августа 2023 г., 13:15 BST Поделиться этой статьей ШАНХАЙ и КЛИНТОН, штат Нью-Джерси, 7 августа 2023 г. /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因，"HuidaGene"), биотехнологическая компания на клинической стадии

Новости предоставлены

07 августа 2023 г., 13:15 МСК

Поделиться этой статьей

ШАНХАЙ и КЛИНТОН, Нью-Джерси, 7 августа 2023 г. /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因，"HuidaGene"), биотехнологическая компания клинического этапа, занимающаяся разработкой программируемых геномных лекарств на основе CRISPR, сегодня объявила о выпуске в США продуктов питания и лекарств. Администрация (FDA) присвоила HG004 статус редкого детского заболевания (RPDD) для лечения наследственного заболевания сетчатки, вызванного мутациями RPE65 (RPE65-IRD). FDA предоставляет гранты RPDD для стимулирования разработки новых методов лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний, которые в первую очередь поражают детей в возрасте 18 лет или младше, а в США ими страдают менее 200 000 человек. Программа RPDD позволяет спонсору, получившему одобрение, претендовать на участие в программе RPDD. ваучер приоритетного рассмотрения (PRV), который может считаться подлежащим ускоренному шестимесячному приоритетному рассмотрению для любого последующего маркетингового заявления или может быть продан или передан. Исторически цены на PRV превышали 100 миллионов долларов США, при этом самая высокая цена, уплаченная за PRV, составляла 350 миллионов долларов США. Для крупной компании, выпускающей на рынок препарат стоимостью в миллиард долларов, шестимесячное ускорение проверки со стороны регулирующих органов может иметь существенную экономическую ценность. Совсем недавно компания Sarepta Therapeutics продала PRV за 102 миллиона долларов США.

«Этот статус редкого детского заболевания от FDA США подчеркивает значительную неудовлетворенную медицинскую потребность, которую HuidaGene стремится удовлетворить с помощью HG004 для RPE65-IRD», — сказал Элвин Лук, доктор философии, MBA, CCRA, соучредитель и главный исполнительный директор. компании HuidaGene. «В марте FDA США предоставило HG004 статус как RPDD, так и орфанного препарата (ODD), что дает право на налоговые льготы на клинические разработки, освобождение от некоторых сборов за подачу заявления FDA, 7-летнюю эксклюзивность на рынке и помощь в процессе разработки лекарств. Мы с нетерпением ждем продвижения HG004 в клинике и остаемся непоколебимыми в своем стремлении отвечать пациентам по всему миру».

«Мы рады получить еще один важный отзыв от регулирующих органов от FDA США, подчеркивающий острую необходимость в методе лечения этой разрушительной наследственной слепоты», — сказал Линью Ши, доктор философии, соучредитель и главный научный сотрудник HuidaGene. «Данные наших доклинических исследований показали, что HG004 демонстрирует значительное превосходство над AAV2-hRPE65 (подобным LUXTURNA) в восстановлении функции сетчатки у мышей Rpe65-/-. Мы стремимся предоставлять преобразовательные генетические лекарства для лечения редких генетических заболеваний во всем мире».

О наследственном заболевании сетчатки, вызванном мутациями RPE65 Наследственное заболевание сетчатки (ИЗЗ) представляет собой группу редких состояний, вызывающих слепоту, вызванных мутациями в любом из более чем 250 генов. Врожденный амавроз Лебера (LCA), тяжелая дистрофия сетчатки с ранним началом (SECORD), тяжелая дистрофия сетчатки с ранним началом (EOSRD) и пигментный ретинит (RP), которые все можно сгруппировать под общим названием «наследственные заболевания сетчатки, вызванные RPE65». мутации (RPE65-IRD) считаются фенотипическим континуумом одного и того же заболевания. RPE65-IRD с типичным началом в возрасте от рождения до пяти лет демонстрирует несколько общих клинических проявлений, в основном куриную слепоту, прогрессирующую потерю полей зрения и потерю центрального зрения. Учитывая часто тяжелую и раннюю потерю зрения, связанную с RPE65-IRD, другие области развития, включая речь, социальные навыки и поведение, также могут задерживаться.

О HuidaGene -辉大基因 HuidaGene Therapeutics (辉大基因) — глобальная биотехнологическая компания клинического этапа, занимающаяся открытием, разработкой и разработкой генетической медицины на основе CRISPR, чтобы переписать будущее геномной медицины. Компания HuidaGene, базирующаяся в Шанхае и Нью-Джерси, стремится удовлетворять потребности пациентов по всему миру с помощью различных доклинических терапевтических программ, охватывающих офтальмологию, отологию, миологию и неврологию. В настоящее время мы развиваем клинические программы по наследственным заболеваниям сетчатки, вызванным мутациями RPE65, и наш доклинический портфель, включая программы по неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации, пигментному ретиниту, наследственной потере слуха, мышечной дистрофии Дюшенна и синдрому дупликации MECP2. Терапия компании на основе CRISPR дает возможность вылечить пациентов с опасными для жизни состояниями, устранив причину их заболевания. HuidaGene стремится изменить будущее медицины, основанной на редактировании генома. Для получения дополнительной информации посетите http://www.huidagene.com или подпишитесь на нас в LinkedIn по адресу http://www.linkedin.com/company/huidagene.